Kalıtsal Hematolojik Hastalıklarda Genom Düzenleme Uygulamaları

Kutlay N.

Laboratuvardan Kliniğe Hematoloji Alanında Yenilikçi Tedaviler, Kurt Yüksel M,Yürür Kutlay N, Editör, Türkiye Klinikleri Yayınevi, Ankara, ss.114-117, 2023

  • Yayın Türü: Kitapta Bölüm / Mesleki Kitap
  • Basım Tarihi: 2023
  • Yayınevi: Türkiye Klinikleri Yayınevi
  • Basıldığı Şehir: Ankara
  • Sayfa Sayıları: ss.114-117
  • Editörler: Kurt Yüksel M,Yürür Kutlay N, Editör
  • Ankara Üniversitesi Adresli: Evet

Özet

ÖZET Hemoglobinopatiler başta olmak üzere kalıtsal hematolojik hastalıklar düşünüldüğünde dünya genelinde oldukça fazla sayıda etkilenmiş hasta olduğu bir gerçektir. Bugün için tek gen kalıtımı olan bu hastalıkları tam olarak iyileştirecek bir tedavi yoktur. Destekleyici, semptomatik tedaviler, eksikliklerin yerine konması, son olarak da bir kısım hasta için kemik iliği nakli olanağı sunulabilmektedir. Gelişen tekonoloji ile başta CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) -Cas9 yöntemi olmak üzere genomda düzenleme yapma olanağı artık elimizdedir. Kalıtsal hematolojik hastalıklarda son yıllarda yapılan in vivo ve in vitro genom düzenleme çalışmaları bu yöntemin uygulanabilirliği ve gelecekte rutin tedavide alacağı yeri göstermektedir