Research Information System
in: Laboratuvardan Kliniğe Hematoloji Alanında Yenilikçi Tedaviler, Kurt Yüksel M,Yürür Kutlay N, Editor, Türkiye Klinikleri Yayınevi, Ankara, pp.114-117, 2023
ÖZET Hemoglobinopatiler başta olmak üzere kalıtsal hematolojik hastalıklar düşünüldüğünde dünya genelinde oldukça fazla sayıda etkilenmiş hasta olduğu bir gerçektir. Bugün için tek gen kalıtımı olan bu
hastalıkları tam olarak iyileştirecek bir tedavi yoktur. Destekleyici, semptomatik tedaviler, eksikliklerin
yerine konması, son olarak da bir kısım hasta için kemik iliği nakli olanağı sunulabilmektedir. Gelişen
tekonoloji ile başta CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) -Cas9 yöntemi
olmak üzere genomda düzenleme yapma olanağı artık elimizdedir. Kalıtsal hematolojik hastalıklarda
son yıllarda yapılan in vivo ve in vitro genom düzenleme çalışmaları bu yöntemin uygulanabilirliği ve
gelecekte rutin tedavide alacağı yeri göstermektedir