Ankara üniversitesi Tıp fakültesi çocuk hematolojisi ve Onkolojisi bilim dalı'nda takip edilen talasemi majör hastalarında demir şelasyon tedavi etkinliğinin ve buna etki eden faktörlerin değerlendirilmesi
Tezin Türü: Tıpta Uzmanlık
Tezin Yürütüldüğü Kurum: Ankara Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Dahili Tıp Bilimleri Bölümü, Türkiye
Tezin Onay Tarihi: 2022
Tezin Dili: Türkçe
Öğrenci: BİLGE NUR TÜRKFİLİZ BEKAR
Danışman: Mehmet Ertem
Açık Arşiv Koleksiyonu: AVESİS Açık Erişim Koleksiyonu
Özet:Talasemi majör Türkiye'de önemli bir halk sağlığı problemidir. Talasemi hastalarında tedavi olarak uygulanan düzenli kan transfüzyonuna bağlı olarak vücutta artmış demir yükü bu hasta grubunda en önemli mortalite ve morbidite sebebidir. Demir yükünün önlenmesinin temel tedavisi düzenli demir şelasyon tedavisidir. Demir yükü serum ferritin düzeyi, kardiyak ve karaciğer T2*MRI gibi yöntemlerle takip edilebilmektedir. Şelasyon tedavisinin başarısını ise tedaviye uyum belirlemekte ve hastadan hastaya değişiklik gösteren pek çok faktörden etkilenmektedir. Çalışmada Ankara Üniversitesi Çocuk Hematoloji Polikliniğinde 1 Ocak 2006 – 31 Aralık 2021 tarihleri arasında takip edilmiş olan, 5 yaşından büyük, merkezimizde en az 3 yıldır şelasyon tedavisi uygulanan transfüzyon bağımlı 49 talasemi hastasının verileri geriye dönük olarak incelenmiştir. Hastaların kardiyak ve endokrin komplikasyon sıklığı sırasıyla %12,2 ve %26,5'tir. Kardiyak veya endokrin hasar sıklığı %32,7 olarak saptandı ve bu grup klinik olarak kötü şelasyon başarısına sahip olarak kabul edildi. Ferritin ortancasına göre şelasyon başarısı değerlendirildiğinde hastaların %67,4'ü iyi grupta değildi. T2*MRI görüntülemesi olan 31 hasta mevcuttu. Kardiyak ve karaciğer MR görüntülemesinde orta-ileri düzeyde demir birikimi sıklığı sırasıyla %10,0 ve %54,8 olarak saptandı. T2*MRI'a göre%54,8 oranında orta-kötü şelasyon başarısı belirlendi. Hastaların tamamı doku hasarı, ferritin ortancası ve varsa T2*MRI sonuçları tek bir başlık altında değerlendirildiğinde hastaların 10'u (%20,4) iyi, 9'u (%18,4) orta ve 30'u (%61,2) kötü şelasyon başarısına sahipti. Ferritin ortancasının kardiyak veya endokrin hasar ile ilişkisi istatiksel olarak anlamlı bulunmadı. T2*MRI sonuçlarının kardiyak hasarla ilişkisi istatistiksel olarak anlamlı değilken endokrin hasarı ile anlamlı olarak ilişkiliydi (p=0,014). Ferritin ortancasının T2*MRI sonuçlarını tahmin edebilme gücü sınır değeri 1500 ng/ml ve 2500ng/ml için sırasıyla %64,5 ve %67,7 olarak saptandı. Tedavi başarısına etki eden faktörler incelendiğinde; doğum yılı 2000'den sonra olanlarda, ilk olarak DFX başlananlarda ve güncel olarak DFX kullananlarda başarısı daha yüksek saptandı (sırasıyla p<0,001, p=0,001 ve p=0,034). Bu sonuçlar talasemi majör hastalarında kardiyak ve endokrin komplikasyonların gelişebileceğini, dolasıyla hastaların demir yükünü belirlemek için yakın takip edilmesi gerektiğini, tedaviye uyumun çeşitli faktörlerden etkilenebileceğini göstermiştir. Anahtar kelimeler: Talasemi, ferritin, T2*MRI, tedavi uyumu