İmmün trombositopeni tanısı ile izlenen çocuklarda hastalığın klinik seyri ve prognostik faktörlerin değerlendirilmesi (Tek merkez deneyimi)
Tezin Türü: Tıpta Uzmanlık
Tezin Yürütüldüğü Kurum: Ankara Üniversitesi, Tıp Fakültesi, Dahili Tıp Bilimleri Bölümü, Türkiye
Tezin Onay Tarihi: 2020
Tezin Dili: Türkçe
Öğrenci: ZHALA ABDULLAYEVA
Danışman: DİLBER TALİA İLERİ
Açık Arşiv Koleksiyonu: AVESİS Açık Erişim Koleksiyonu
Özet:İmmün trombositopeni (İTP) çocukluk çağında en sık izole trombositopeni nedeni olup, düşük trombosit sayısı ve artmış kanama riski ile karakterize otoimmün hastalıktır. AMAÇ: Bu çalışmada primer immün trombositopeni tanısı alan hastaların tanı sırasındakı özellikleri, tedavi ve izlem sonuçları, kronik İTP'nin gelişimi ile ilişkili çeşitli risk faktorlerinin değerlendirilmesi amaçlanmıştır. YÖNTEM: Ocak 2008 – Temmuz 2019 tarihleri arasında Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı, Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dalında izlenen immün trombositopeni tanısı ile takipli 109 hasta retrospektif olarak değerlendirilmiştir. BULGULAR: Çalışmamıza dahil edilen hastaların 52'si (%47.7) kız, 57'si (%52.3) erkek çocuk olup, E/K oranı 1.09 idi. Ortalama tanı yaşı 6.19 ± 4.40 yıl olup, hastalığın en sık görüldüğü yaş grubu ≥2 - ˂10 yaş idi. Hastaların 66'sında (%60.5) geçirilmiş enfeksiyon öyküsü olup 3'ünde (%2.8) aşı yapılma öyküsü mevcuttu. Başvuru anında ortanca trombosit sayısı 6000/mm3 (1000-81.000/mm3 arasında) olup, trombosit sayısı ˂10.000/mm³ olan hastalarda kronikleşmenin daha az, ≥20.000/mm³ olan hastalarda ise daha fazla olduğunu gözlemledik, ileri tanı yaşı ve öncesinde geçirilmiş enfeksiyon öyküsü olmayan hastalarda kronikleşme oranları fazla bulundu. Hastaların en sık başvuru nedeni kutanöz kanama yakınması (%93.9) idi. Başvuru sırasında ve izlemde toplam 50 (%45.9) hastada orta ve ağır dereceli (grade 3 ve grade 4) kanama görüldü. Ağır kanama bulguları olan hastalarda en sık görülen kanama ciddi burun kanaması olup hiçbir hastamızda intrakranial kanama (İKK) görülmedi. Orta ve ağır dereceli kanama bulguları ve kanama riskini artıracak başka nedenler olmayan hastalar genellikle ilk aşamada tedavisiz izlem ile takip edildi. Toplam 59 hastaya tedavi verilmiş olup birinci basamak tedavi alan hasta sayısı 59 (%54.1), ikinci basamak tedavi alan hasta sayısı 8 (%7.3) idi ve 40 hasta tedavisiz gözlem ile takip edilmişti. Birinci basamak tedavi olarak en sık kullanılan tedavi seçenekleri intravenöz immünglobulin (IVIg) ve kısa süreli standart doz steroid tedavisi olup kortikosteroid tedavisi alan hasta sayısı 21 (%35.6), IVIg tedavisi alan hasta sayısı ise 51 (%86.4) hasta idi. IVIg tedavisi genellikle başlangıçta 0.8-1 g/kg tek doz şeklinde kullanılmıştı. Hastaların 1.basamak tedaviye yanıt oranları IVIg tedavisi ile %86.3, standart doz kortikosteroid tedavisi ile %76.4, yüksek doz kortikosteroid tedavisi ile %72.5 olduğu ve IVIg tedavisi ile ilk ve pik yanıt günlerinin daha erken olduğu gözlemlendi. Tedavi alan ve sadece gözlem ile takip edilen hastalarda remisyon oranlarının benzer olduğu görüldü. İkinci basamak tedavi seçenekleri olarak trombopoetin reseptör agonisti (TPO-RA) tedavisi ve splenektomi tercih edilmişti. Hastaların 65'i (%59.6) ilk üç ayda remisyona girmiş olup, 12.ayda hastaların 72'sinde (%69.9) spontan remisyon gelişti. Kronik İTP'li hastaların da 10'unda (%32.2) izlemde spontan remisyon gelişti ve ağır trombositopenisi ve kanama atakları olan, birinci basamak tedavilere yanıt vermeyen altı hastaya splenektomi yapıldıktan sonra tam remisyon elde edildi. SONUÇ: Çocukluk çağında immün trombositopeni çok iyi prognozlu olup, sadece trombositopeni nedeniyle değil, trombositopeniye eşlik eden kanama bulguları veya kanamaya neden olacak risk faktörlerinin varlığında tedavi verilmelidir. Tedavi ile kısa süreli trombosit sayısında yükselme sağlanıp tedavinin remisyon oranlarını etkilemediğini gözlemledik. Hastaların büyük çoğunluğunun ilk 12 ayda remisyona girdiği, kronik süreçte olan hastalarda da izlemde spontan remisyon gelişme olasılığı göz önünde bulundurulmalıdır. ANAHTAR KELİMELER: İmmün trombositopeni, tedavi, kronikleşme