İlerleyici Ailevi İntrahepatik Kolestazlı (PFIC) Gönüllülerin Tedavisinde Maraliksibat’ın Etkililiğini ve Güvenliliğini Değerlendirmeye Yönelik Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü, Faz 3 Çalışma

Diğer Uluslararası Fon Programları, 2020 - 2022

Proje Türü: Diğer Uluslararası Fon Programları
Başlama Tarihi: Haziran 2020
Bitiş Tarihi: Kasım 2022

Proje Özeti

İlerleyici Ailevi İntrahepatik Kolestazlı (PFIC) Gönüllülerin Tedavisinde Maraliksibat’ın Etkililiğini ve Güvenliliğini Değerlendirmeye Yönelik Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü, Faz 3 Çalışmasında ileal safra asit taşıyıcı inhibitörü olan mariliksibatın PFIC'li çocuklarda serum safra asit düzeyyi, karaciğer enzimleri ve özellikle kaşıntı ve yaşam kalitesine etkisi üzerine çalışılmıştır.